美國FDA批準Ztalmy(加奈索酮)：首個治療CDKL5缺乏癥(CDD)相關癲癇發(fā)作的藥物!

發(fā)布時間： 2022-03-31 閱讀：1649次

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2022年03月24日--Marinus Pharma是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新療法治療癲癇疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混懸劑：用于2歲及以上患者，治療與細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）缺乏癥（CDD）相關的癲癇發(fā)作。

CDKL5缺乏癥（CDD）是一種嚴重而罕見的遺傳性癲癇，其特征是發(fā)病早，癲癇發(fā)作難以控制，神經(jīng)發(fā)育嚴重受損。CDD是由位于X染色體上的細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起，CDKL5基因產(chǎn)生一種對正常大腦發(fā)育和功能非常重要的蛋白質(zhì)。

Ztalmy是美國FDA批準的第一個專門用于治療CDD的藥物。Ztalmy是一種神經(jīng)活性類固醇，作為GABAA受體的正向變構調(diào)節(jié)劑（positive allosteric modulators，PAM）發(fā)揮作用。

Ztalmy通過優(yōu)先審查程序獲得批準。此前，F(xiàn)DA已授予Ztalmy治療CDD的孤兒藥資格（ODD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。隨著此次批準，F(xiàn)DA頒發(fā)給Marinus一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），該公司計劃將其出售變現(xiàn)。